Neu-001 用於治療弱視

中國科學院香港創新研究院再生醫學與健康創新中心

簡介

中國科學院香港創新研究院再生醫學與健康創新中心（CRMH）開發了一款全球首創的小分子藥物 Neu-001，用於治療成人和兒童弱視。 Neu-001已獲得美國FDA和中國NMPA的臨床試驗批准，並且完成臨床Ia期的安全性測試，即將進入臨床IIA期。該葯有望成為全球首款通過神經可塑性機制治療弱視的藥物。

商品化機會

獨家授權協商中

解決方案

弱視（“懶惰眼”）影響著全球3%至6%的人口。雖然早期通過遮蓋眼罩進行干預對幼兒取得了一定的效果，但目前尚無有效的藥物治療方法，尤其對成人而言。代表著一項尚未得到滿足的重大醫療需求。

創新技術

首創的小分子療法，靶向視覺皮層中的 GPCR，代表著弱視治療從傳統的以眼睛為中心的治療方法向治療範式轉變。
新穎的作用機制使得成人弱視得以治療，這一疾病此前因腦部可塑性有限而被認為無法治療
這一獨特的治療策略為兒科和成人患者提供了潛在的藥物學解決方案，彌補了當前治療選項中的重大空白

主要成效

它有潛力成為弱視的首個藥物治療，相較於現有標準治療，顯著提升治療效率和治療效果。
擴大治療機會，惠及此前被認為無法治療的成年患者，解決全球數千萬未被滿足的醫療需求。
相較於傳統機械干預，它通過便捷的藥物給藥方式提升患者依從性和生活品質。
它通過減少長期併發症和提高治療效率，帶來了顯著的醫療經濟效益。

應用範疇

用於新診斷弱視兒童的首選治療
治療此前被認為無法治療的成人弱視患者

專利申請

一種多肽及其作為CCK受體激動劑/拮抗劑的應用（專利號：ZL202111222161.1）
一種多肽及其作為CCK受體激動劑/拮抗劑的應用（公開號：WO2023065716A1）
一種多肽在製備膽囊收縮素B受體的激動劑中的應用（申請號：202311273476.8）
一種具備CCK受體激動/拮抗活性的多肽的製備方法（申請號：202410855537. X）

中國科學院香港創新研究院是中國科學院在香港特別行政區設立的首個院屬機構，也是中央批准的內地在港設立的首個國家級科研機構，其下設再生醫學與健康創新中心以廣州生物醫藥與健康研究院為依托建設單位。創新中心由中國科學院和香港特區政府InnoHK創新香港研發平台項目支持，聚焦再生醫學領域，開展幹細胞治療及基因編輯技術、發育生物學以及藥物研發三個方向的研究。