用於自噬增強的非mtor依賴性TFEB激活劑和其用途

簡介

本發明公開了能夠透過活化基因TFEB來增強自噬和溶小體生物合成的小分子，所述小分子可以阻止毒性蛋白質聚集體的積聚以治療神經退化性疾病。

商品化機會

技術授權協議

解決方案

提供一種具有良好的血腦屏障通透性和有效的TFEB活化作用的小分子化合物，用於治療神經退化性疾病。

創新技術

它涉及包含自噬增強化合物的組合物。
一種直接結合併活化 TFEB 而不抑制 MTOR 路徑的化合物，從而消除可能的 MTOR 相關併發症。

主要成效

本發明的化合物是具有良好的BBB穿透性和強效的TFEB活化特性的小脂質分子
本發明的化合物的化學結構簡單，並且可以輕鬆地大規模合成以用於臨床前研究和臨床研究
本發明的化合物會活化TFEB而不抑制MTOR途徑，從而消除臨床試驗中可能的MTOR相關併發症。

應用範疇

本發明在治療溶小體貯積症和常見的神經退化性疾病中具有廣泛的應用領域。

專利申請

中國專利公開號:CN113398106A
英國專利號: EP3113767
美國專利號: US9,351,946
香港專利公開號: HK40058789A
德國專利號: EP3113767

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