用于自噬增强的非mtor依赖性TFEB激活剂和其用途

简介

公开了能够通过激活基因TFEB来增强自噬和溶酶体生物合成的小分子，所述小分子可以阻止毒性蛋白质聚集体的积聚以治疗神经退行性疾病。

商品化机会

技术许可协议

解决方案

提供一种具有良好的血脑屏障通透性和有效的TFEB激活作用的小分子化合物，用于治疗神经退行性疾病。

创新技术

它涉及包含自噬增强化合物的组合物。
一种直接结合并激活 TFEB 而不抑制 MTOR 通路的化合物，从而消除可能的 MTOR 相关并发症。

主要成效

本发明的化合物是具有良好的BBB穿透性和强效的TFEB激活特性的小脂质分子
本发明的化合物的化学结构简单，并且可以容易地大规模合成以用于临床前研究和临床研究
本发明的化合物激活TFEB而不抑制MTOR途径，从而消除临床试验中可能的MTOR相关并发症。

应用范畴

本发明在治疗溶酶体贮积病症和常见的神经退行性疾病中具有广泛的应用领域。

专利申请

中国专利公开号:CN113398106A
英国专利号:EP3113767
美国专利号: US9,351,946
香港专利公开号:HK40058789A
德国专利号: EP3113767

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