一种新型无病毒 CAR-T 细胞工程平台

简介

我们成功将低能耗基因转移平台与CRISPR/Cas9基因编辑技术相结合，开发出了一种新型无病毒CAR-T工程系统，其在人类T细胞上的基因转染效率与病毒一样高，为临床推进CAR-T细胞治疗提供了一种安全有效的解决方案。

创新技术名称

用于CAR-T的新型无病毒高效敲入技术

商品化机会

独家授权共同开发制造即服务（MaaS）系统部署载体设计与合成

解决方案

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法对治疗血癌有效，但由于使用病毒的生产方案需要保证安全性，因此成本极高（每次治疗约200万港元）。

创新技术

我们的无病毒递送系统实现了慢病毒系统的高转染效率，并且在临床上具有更好的安全性和最终用户价格。
低能量基因转移有效保存细胞活力>80％，是所有可用的无病毒方法中最好的，大大缩短了CAR-T制造过程中的恢复时间。
通过CRISPR/Cas9系统实现精准基因敲入，增强产生的CAR-T细胞基因组稳定性和CAR表达持久性。

主要成效

一种与病毒方法相当的新型无病毒系统。
精准基因敲入大大增强了基因组完整性和CAR持久性。
最好的细胞活力来自于无病毒的系统。
以最终用户可以承受的价格实现安全有效的 CAR-T 治疗。

奖项

日内瓦国际发明展2024银奖
亚洲创新发明展览会2024银奖
大学科技初创企业资助计划 2025-26
中大医学院「至臻至美」计划 2023
创新及科技支援计划（平台）2022

应用范畴

支持不同类型的CAR设计。
适用于多种T细胞疗法，如CAR-T、TCR-T、TIL疗法。
适用于多种细胞类型，包括T细胞、NK细胞、巨噬细胞。
适用于基因敲入（KI）与基因敲除（KO）。

专利申请

美国临时专利 63/512,287
PCT临时专利 WO 2025/010729 A1
香港短期专利 32023075982.3

香港中文大学

香港中文大学（中大）成立于1963年，是一所具有全球视野的前瞻性综合性研究型大学，其使命是融合传统与现代，融汇中西。中大师生来自世界各地。四位诺贝尔奖得主与大学有联系，是香港唯一一所拥有诺贝尔奖、图灵奖、菲尔兹奖和凡勃伦奖得主的大专院校。中大毕业生通过广泛的校友网络连接全球。中大在多个学科领域开展广泛的研究项目，并努力为所有学术人员提供开展咨询和与业界合作项目的空间。大学对最高研究标准的坚持为其赢得了令人羡慕的研究声誉。学校设有5个国家重点实验室，受中国科技部委托，开展具有国际水平的研究，承担国家重大科研任务。大学还拥有发表研究的出色记录，无论是在特定学科期刊，还是在更引人注目的出版物上，如《科学》、《自然》和《柳叶刀》。