Neu-001 用于治疗弱视

中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心

简介

中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心 (CRMH) 开发了一种全球首创的小分子药物 Neu-001，用于治疗成人和儿童弱视。Neu-001已获得美国FDA和中国NMPA的临床试验批准，并且完成临床Ia期的安全性测试，即将进入临床IIA期该药有望成为全球首款通过神经可塑性机制治疗弱视的药物。

商品化机会

独家授权协商中

解决方案

弱视（“懒惰眼”）影响着全球3%至6%的人口。虽然早期通过遮盖眼罩进行干预对幼儿取得了一定的效果，但目前尚无有效的药物治疗方法，尤其对成人而言。这代表着一项尚未得到满足的重大医疗需求。

创新技术

首创的小分子疗法，靶向视觉皮层中的 GPCR，代表着弱视治疗从传统的以眼睛为中心的治疗方法向治疗范式转变。
新颖的作用机制使得成人弱视得以治疗，这一疾病此前因脑部可塑性有限而被认为无法治疗
这一独特的治疗策略为儿科和成人患者提供了潜在的药物学解决方案，弥补了当前治疗选项中的重大空白

主要成效

它有潜力成为弱视的首个药物治疗，相较于现有标准治疗，显著提升治疗效率和治疗效果。
扩大治疗机会，惠及此前被认为无法治疗的成年患者，解决全球数千万未被满足的医疗需求。
相较于传统机械干预，它通过便捷的药物给药方式提升患者依从性和生活质量。
它通过减少长期并发症和提高治疗效率，带来了显著的医疗经济效益。

应用范畴

用于新诊断弱视儿童的首选治疗
治疗此前被认为无法治疗的成人弱视患者

专利申请

一种多肽及其作为CCK受体激动剂/拮抗剂的应用(专利号：ZL202111222161.1)
一种多肽及其作为CCK受体激动剂/拮抗剂的应用 (公开号：WO2023065716A1)
一种多肽在制备胆囊收缩素B受体的激动剂中的应用（申请号：202311273476.8）
一种具备CCK受体激动/拮抗活性的多肽的制备方法（申请号：202410855537.X）

中国科学院香港创新研究院是中国科学院在香港特别行政区设立的首个院属机构，也是中央批准的内地在港设立的首个国家级科研机构，其下设再生医学与健康创新中心以广州生物医药与健康研究院为依托建设单位。创新中心由中国科学院和香港特区政府InnoHK创新香港研发平台项目支持，聚焦再生医学领域，开展干细胞治疗及基因编辑技术、发育生物学以及药物研发三个方向的研究。