一種用於 CAR-T 細胞工程的新型無病毒平台

簡介

我們透過低能耗基因轉移平台與CRISPR/Cas9基因編輯技術結合,成功開發了一種新型無病毒CAR-T工程系統,在人體T細胞上實現了與病毒一樣高的基因轉染效率,為臨床上推進CAR-T細胞治療提供了安全高效的解決方案。

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創新技術名稱
用於CAR-T的新型無病毒高效敲入技術
商品化機會
獨家授權共同開發製造即服務(MaaS)系統部署載體設計與合成
解決方案

嵌合抗原受體 T (CAR-T) 細胞療法對血癌有效。然而,由於使用病毒的生產方案的安全保證,其成本極其昂貴(每次治療約 200 萬港元)。

創新技術
  • 我們的無病毒遞送系統實現了慢病毒系統的高轉染效率,並且在臨床上具有更好的安全性和最終用戶價格。
  • 低能量基因轉移有效保存細胞活力>80%,是所有可用的無病毒方法中最好的,大大縮短了CAR-T製造過程中的恢復時間。
  • 透過CRISPR/Cas9系統實現精準基因敲入,增強所產生的CAR-T細胞的基因組穩定性和CAR表達持久性。
主要成效
  • 一種與病毒方法相當的新型無病毒系統。
  • 精準基因敲入大大增強了基因組完整性和CAR持久性。
  • 最好的細胞活力來自於無病毒的系統。
  • 以最終用戶負擔得起的價格提供安全有效的 CAR-T 療法。
獎項
  • 日內瓦國際發明展2024銀獎
  • 亞洲創新發明展覽會2024銀獎
  • 大學科技初創企業資助計劃 2025-26
  • 中大醫學院「至臻至美」計劃 2023
  • 創新及科技支援計畫(平台)2022
應用範疇
  • 支持不同類型的CAR設計。
  • 適用於多種T細胞療法,如CAR-T、TCR-T、TIL療法
  • 適用於多種細胞類型,包括T細胞、NK細胞、巨噬細胞
  • 適用於基因敲入(KI)與基因敲除(KO)

專利申請

  • 美國臨時專利 (63/512,287)
  • PCT臨時專利 WO 2025/010729 A1
  • 香港短期專利 32023075982.3
香港中文大學

香港中文大學(中大)成立於1963年,是一所具有全球視野的前瞻性綜合性研究型大學,其使命是融合傳統與現代,融匯中西。中大師生來自世界各地。四位諾貝爾獎得主與大學有關係,是香港唯一一所擁有諾貝爾獎、圖靈獎、菲爾茲獎和凡勃倫獎得主的大專院校。中大畢業生通過廣泛的校友網絡連接全球。中大在多個學科領域開展廣泛的研究項目,並努力為所有學術人員提供開展諮詢和與業界合作項目的空間。大學對最高研究標準的堅持為其贏得了令人羨慕的研究聲譽。學校設有5個國家重點實驗室,受中國科技部委託,開展具有國際水平的研究,承擔國家重大科研任務。大學還擁有發表研究的出色記錄,無論是在特定學科期刊,還是在更引人注目的出版物上,如《科學》、《自然》和《刺針》。

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