治疗阿尔茨海默病的新型基因编辑策略

简介

香港神经退行性疾病中心的研究团队成功研发了一种新型全脑基因编辑技术，可在小鼠模型中有效删除家族性阿尔茨海默病的遗传基因突变，并改善疾病的病理症状。此项技术有潜力发展成为阿尔茨海默病的新型长效治疗策略。

商品化机会

合作、投资

解决方案

家族性阿尔茨海默病（FAD）占阿尔茨海默病病例的3-5%，虽有明确的遗传病因，但未有有效的改善病程进展的治疗方法。基因编辑技术有潜力成为FAD的治疗策略，它可以在疾病症状出现之前纠正引发疾病的基因突变，并且可以达到“一次治疗，长期有效”的治疗效果。不过，基因编辑技术的临床发展和应用还存在一些障碍。例如，目前尚缺乏有效、高效、非侵入式的运送工具，将基因编辑工具运送到大脑。此外，现有的基因编辑技术还无法在全脑范围发挥有效的治疗作用。此项全脑基因编辑系统使用新型的运送工具，可以跨越血脑屏障，通过单次、无创的静脉注射，将优化的基因编辑工具运送到整个大脑，实现高效的全脑基因编辑，有望开发成为FAD治疗新方法。

创新技术

全球首个实现成年非侵入性全脑基因编辑
针对家族性阿尔茨海默病的新治疗策略 — 新型基因治疗手段从源头刪除致病突变，并在全脑范围内有效缓解阿尔茨海默病的病理症状

主要成效

“一次治疗，长期有效”：这项全脑基因编辑技术可以有效清除直接引发家族性阿尔茨海默病的遗传突变，从根源上治疗该疾病，从而长期缓解病理症状。
惠及全脑范围的基因编辑效果：以往的CRISPR-Cas9基因编辑系统只能通过常规的脑定位注射，对局部脑区进行给药。但阿尔茨海默病是一个全脑性的疾病，很难通过小部分脑区的给药实现广泛且有效的治疗效果。而这项新技术可以跨越血脑屏障，实现全脑范围的高效基因编辑，从而可在全脑范围发挥有效的治疗作用。
低入侵性：这项治疗策略通过单次非侵入式的静脉注射途径给药，突破了以往常规的脑定位局部注射、脑脊液注射等需要开颅手术的侵入式基因治疗给药方式。

奖项

2021年中国神经科学重大进展

应用范畴

可开发成为家族性阿尔茨海默病和其他影响多个大脑区域、由显性突变引起的脑部疾病的治疗策略

香港神经退行性疾病中心获香港特区政府“InnoHK创新香港研发平台”计划的支持。中心利用前沿科学的力量，研发神经退行性疾病的创新诊断工具和治疗策略，致力将科研成果转化到临床应用。

中心以神经生物学家叶玉如教授带领的香港科技大学分子神经科学国家重点实验室的科研成果为基础，与伦敦大学学院和史丹福大学建立了跨院校的科研合作。

中心汇聚神经科学、干细胞生物学和人工智能领域的杰出科学家，共同推动跨学科的尖端研究，目标是以科技突破和革新来造福全球社群。