治療阿茲海默症的新型基因編輯策略

簡介

香港神經退行性疾病中心的研究團隊成功研發了一種新型全腦基因編輯技術，可在小鼠模型中有效刪除家族性阿茲海默症的遺傳基因突變，並改善疾病的病理症狀。此項技術有潛力發展成為阿茲海默症的新型長效治療策略。

商品化機會

合作、投資

解決方案

家族性阿茲海默症（FAD）佔阿茲海默症病例的3-5%，雖有明確的遺傳病因，但未有有效的改善病程進展的治療方法。基因編輯技術有潛力成為FAD的治療策略，它可以在疾病症狀出現之前糾正引發疾病的基因突變，並且可以達到「一次治療，長期有效」的治療效果。不過，基因編輯技術的臨床發展和應用還存在一些障礙。例如，目前尚缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具，將基因編輯工具運送到大腦。此外，現有的基因編輯技術還無法在全腦範圍發揮有效的治療作用。此項全腦基因編輯系統使用新型的運送工具，可以跨越血腦屏障，通過單次、無創的靜脈注射，將優化的基因編輯工具運送到整個大腦，實現高效的全腦基因編輯，有望開發成為FAD治療新方法。

創新技術

全球首個實現成年非侵入性全腦基因編輯
針對家族性阿茲海默症的新治療策略 — 新型基因治療手段從源頭刪除致病突變，並在全腦範圍內有效緩解阿茲海默症的病理症狀

主要成效

「一次治療，長期有效」：這項全腦基因編輯技術可以有效清除直接引發家族性阿茲海默症的遺傳突變，從根源上治療該疾病，從而長期緩解病理症狀。
惠及全腦範圍的基因編輯效果：以往的CRISPR-Cas9基因編輯系統只能通過常規的腦定位注射，對局部腦區進行給藥。但阿茲海默症是一個全腦性的疾病，很難通過小部分腦區的給藥實現廣泛且有效的治療效果。而這項新技術可以跨越血腦屏障，實現全腦範圍的高效基因編輯，從而可在全腦範圍發揮有效的治療作用。
低入侵性：這項治療策略通過單次非侵入式的靜脈注射途徑給藥，突破了以往常規的腦定位局部注射、腦脊液注射等需要開顱手術的侵入式基因治療給藥方式。

獎項

2021年中國神經科學重大進展

應用範疇

可開發成為家族性阿茲海默症和其他影響多個大腦區域、由顯性突變引起的腦部疾病的治療策略

香港神經退行性疾病中心獲香港特區政府「InnoHK創新香港研發平台」計劃的支持。中心利用前沿科學的力量，研發神經退行性疾病的創新診斷工具和治療策略，致力將科研成果轉化到臨床應用。

中心以神經生物學家葉玉如教授帶領的香港科技大學分子神經科學國家重點實驗室的科研成果為基礎，與倫敦大學學院和史丹福大學建立了跨院校的科研合作。

中心匯聚神經科學、幹細胞生物學和人工智能領域的傑出科學家，共同推動跨學科的尖端研究，目標是以科技突破和革新來造福全球社群。